Al suo interno è stata istituita la prima Clinical Trial Unit (Ctu) dedicata al neuromuscolare in ambito pediatrico in Italia, in grado di recepire gli studi sulle più ampie strategie terapeutiche e di attivare procedure di ricerca che rispondano agli standard internazionali, per offrire ai bambini e alle loro famiglie le cure sperimentali più adatte. Attualmente sono in corso oltre venti trial per la Distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) e l'Atrofia muscolare spinale (Sma), che coinvolgono più di cento piccoli pazienti, e sono in atto diverse collaborazioni con realtà ospedaliere e universitarie italiane ed estere, tra cui l'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, l'Università di Ferrara e il Great Ormond Street Hospital di Londra (Uk). “Grazie a Niner potremo garantire nello stesso luogo un'assistenza clinica adeguata e di alto livello per le famiglie di bambini e ragazzi con patologie neuromuscolari e una struttura di ricerca che possa accogliere le nuove esigenze e opportunità terapeutiche con certificazioni e protocolli, nel rispetto dei migliori standard scientifici internazionali”, sottolinea Eugenio Mercuri, direttore scientifico del Niner. La realizzazione del progetto ha coinvolto varie associazioni di genitori con bambini affetti da queste patologie tra cui Associazione famiglie Sma onlus, Genitori per la ricerca sull'Atrofia muscolare spinale e Unione italiana lotta alla distrofia muscolare.
I processi e i metodi di ricerca sviluppati nel centro Nemo sono focalizzati sui bisogni della persona che viene presa in carico globalmente da un team multidisciplinare costituito da neuropsichiatri infantili, psicologi, neurologi, infermieri e operatori sanitari. Il modello si fonda sul principio per cui tutte le specialità cliniche necessarie al percorso di cura sono disponibili vicino al paziente senza trasferimenti. La struttura dispone di un'area degenze, servizio day hospital, palestra e due ambulatori. Nel 2018 ha seguito oltre 3.800 persone ed erogato circa 7.800 prestazioni. Quattro le sedi in Italia: Milano, Arenzano (Ge), Messina e Roma.