La fibrosi cistica rappresenta una delle malattie genetiche più diffuse nel mondo occidentale: in Italia ne sono affette circa 5.000 persone, con 200 nuovi casi ogni anno. La lotta alla patologia passa attraverso lo sviluppo di farmaci mirati in grado di correggere le alterazioni della proteina Cftr (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), alla base del difetto. Una sfida oggi raccolta dal progetto Toward a New Cystic Fibrosis Therapy (Tat-Cf), coordinato dall'Università spagnola di Burgos, al quale partecipa l'Istituto di biofisica (Ibf) del Cnr di Genova accanto a istituzioni di ricerca da tutta Europa.
Finanziato con oltre quattro milioni di euro dalla Commissione Europea nell'ambito di 'Horizon 2020', il progetto indagherà, nell'arco dei prossimi tre anni, la possibilità di combattere la malattia secondo un approccio radicalmente diverso, basato sulla capacità di colpire la patologia all'origine, indipendentemente dalla mutazione genetica presente nel malato.
“La fibrosi cistica è causata dalla mutazione genetica di una proteina che trasporta cloro e bicarbonato nelle cellule in una serie di organi, ad esempio polmoni, pancreas, fegato e intestino”, spiega Oscar Moran dell'Ibf-Cnr, da anni impegnato nello studio della patologia. “Difetti di funzionalità o la vera e propria mancanza della proteina comportano un afflusso ridotto di sale e acqua e il conseguente aumento della viscosità del muco in queste aree, situazione che nel malato può determinare infezioni croniche gravi, che possono portare alla distruzione di tali organi. Il carattere innovativo del progetto Tat-Cf consiste nell'indagare un possibile nuovo approccio terapeutico: sostituire, attraverso piccole molecole di sintesi, la stessa proteina Cftr e ripristinare la corretta attività di trasporto di acqua e sali a livello cellulare: una strategia potenzialmente adatta a tutti i pazienti, indipendentemente dalla mutazione genetica presente”.
Attualmente non esistono vere e proprie cure per la fibrosi cistica, ma solo trattamenti che migliorano i sintomi e prolungano la speranza di vita. Inoltre, a causa delle numerose forme che la patologia assume, l'unico farmaco oggi in commercio può essere utilizzato con successo dal 3% dei pazienti. “Tat-Cf riunisce per la prima volta soggetti di ricerca e aziende in un progetto dalla forte valenza applicativa, dal quale speriamo emerga la possibilità di tentare nuove soluzioni terapeutiche. Ma è bene non alimentare false speranze: la strada per la messa a punto di una nuova classe di farmaci davvero efficaci nella lotta alla fibrosi cistica è ancora molto lunga”, conclude Moran.
Fonte: Oscar Moran, Istituto di biofisica, tel. 010/6475558 , email moran@ge.ibf.cnr.it -
Per saperne di più: - https://youtu.be/asf0wsD8j4g
