Stamina, attenti alle illusioni
Per dichiarare un trattamento efficace e non nocivo è necessario prima valutarlo in provetta, poi provarlo sugli animali e, infine, sperimentarlo su un campione di pazienti selezionato. Solo così si evita che farmaci dannosi arrivino sul mercato. Ne parla Paolo Vezzoni, dell'Irgb-Cnr, che spiega anche l'allarme lanciato dai ricercatori e da 'Nature' sul caso per il quale si è ora decisa la sperimentazione
Applicare un rigoroso metodo scientifico alla validazione dei farmaci e delle procedure mediche è il primo passo per garantire la salute della popolazione e terapie sicure ed efficaci. Un esempio in questo senso che resta memorabile è costituito dall'improvvisa epidemia di focomelia, patologia caratterizzata dall'assenza o dal ridotto sviluppo delle ossa di braccia e gambe, che si diffuse fuse negli anni '60 tra i neonati europei.
"A causare quelle terribili malformazioni fu un farmaco che le donne assumevano nei primi mesi di gestazione per limitare la tipica nausea gravidica: il talidomide", spiega Paolo Vezzoni, genetista dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica (Irgb) del Consiglio nazionale delle ricerche di Milano e del laboratorio di Biotecnologie dell'Istituto clinico Humanitas. "Questo fatto spinse i governi di tutto il mondo a stabilire regole più rigorose sulla commercializzazione dei farmaci al pubblico: per dichiarare un trattamento efficace e non nocivo oggi è necessario, prima di tutto, valutarlo in provetta, poi provarlo sugli animali e infine sperimentarlo su un campione di pazienti selezionato".
Il rallentamento nell'utilizzo dei farmaci che deriva da tali procedure, talvolta difficilmente comprensibile per il grande pubblico e specialmente per i diretti interessati, è ampiamente ripagato dal fatto che quelli dannosi non arrivano sul mercato: dei medicinali studiati, infatti, appena l'1% arriva effettivamente nelle farmacie. Si comprende, quindi, l'allarme lanciato dal mondo italiano della ricerca e da riviste scientifiche come 'Nature' sul caso di Stamina Foundation, società che sostiene l'uso di non meglio precisate cellule staminali. Un decreto dell'allora ministro della Salute, Renato Balduzzi, nello scorso marzo aveva autorizzato tali terapie in deroga dalla consueta sperimentazione e dal controllo delle autorità farmaceutiche, riclassificandole come un 'trapianto di tessuti'.
"Il nodo della questione è che le terapie con cellule staminali devono essere considerate farmaci e come tali trattati e sperimentati", precisa Vezzoni. "Di questa procedura a tutt'oggi mancano invece pubblicazioni scientifiche, il cui ideatore peraltro è laureato in Lettere. Si sa solo che usano cellule staminali per trattare patologie del tutto diverse tra loro, dall'Alzheimer alle fratture alla colonna vertebrale".
Con le cellule staminali adulte si sono già ottenuti alcuni successi clinici, come nel trapianto di midollo osseo per il trattamento della leucemia o nella rigenerazione della pelle a seguito di ustioni, e sono ormai diversi i trial clinici che prevedono trattamenti con staminali mesenchimali prelevate dal midollo osseo, come nel metodo di Stamina, che però sono in grado di produrre solo ossa, cartilagine e tessuto grasso. "Da qui le modifiche del decreto Balduzzi, convertito in legge proprio in questi giorni, che impone a tale procedura una sperimentazione trasparente, che registri per ogni paziente il tipo di staminali usate e gli effetti sulla malattia, gestita dall'Agenzia italiana del farmaco, dall'Istituto superiore di sanità e dal Centro nazionale trapianti. I test, che implicano un finanziamento di tre milioni di euro, avranno una durata di 18 mesi, nel rispetto delle norme europee vigenti in materia di terapie cellulari avanzate.
"Agli sfortunati pazienti e ai loro familiari, vere vittime di questa vicenda, dico che purtroppo certe malattie hanno alti e bassi, talora in concomitanza con la somministrazione di alcune terapie che pure con esse non hanno nulla a che fare. E a tutti consiglio la lettura del documento messo a punto per l'occasione dall'International Society for Stem Cell Research, disponibile on line (http://www.isscr.org/docs/default-source/patient-handbook/isscr_patiprimerhndbk_ital_fnl.pdf)", conclude Vezzoni. "Non ha senso, davanti ai purtroppo tanti mali che colpiscono il genere umano e che la scienza non è ancora in grado di curare, spingerci su presunte strade alternative sull'onda di un'emozione indotta dai media".
Silvia Mattoni
Fonte: Paolo Vezzoni, dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica del Cnr di Milano, tel. 02/82245158 , email paolo.vezzoni@itb.cnr.it -